渐冻症新药美国获批 渐冻症可以治好吗
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近日,渐冻症新药美国获批,新药物名称是Relyvrio,是一种复方制剂,渐冻症积极治疗,患者的生存希望会大大提高,那么,渐冻症可以治好吗?下面本站小编就带来介绍。
近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio,将作为一种治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)的新方法。
据了解,Relyvrio是两种药物苯丁酸钠(sodium phenylbutrate)和牛磺酸二醇(taurursodiol)的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,从而延长神经细胞的生存率。临床前试验表明,这两种药物联用的协同效应明显。FDA曾授予Relyvrio孤儿药资格和优先审评资格。
该药物是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的治疗药物,也是116年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是上运动神经元和下运动神经元损伤之后,导致包括球部(所谓球部,就是指延髓支配的这部分肌肉)、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。
对大部分渐冻人来说,最绝望的莫过于一步步看着自己的身体迈向深渊却无能为力。
渐冻症是一种慢性神经元性疾病,发病原因不明,尚无法治愈,渐冻症虽然不可治愈,但是随着科学技术和医学水平的不断提升,“渐冻人”通过药物治疗、呼吸支持治疗等维持性治疗,加之日常护理,还是可以在一定程度上延缓病情的发展。
目前,治疗主要有两个意义,即一方面延缓疾病进展过程;另一方面,提高患者生活质量,如后期呼吸机支持、眼动仪的配置等。有的人上半身是正常的,配备电动轮椅后可以自行操作。
渐冻症患者生存期长短与综合治疗密切相关,如果护理、心理疏导等辅助治疗跟得上,患者生存期将大幅提高。
需要注意的是:渐冻症早期易与颈椎病、青年手肌萎缩、重症肌无力等疾病混淆。
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